2022年國家醫(yī)保目錄調(diào)整工作即將開啟！在國內(nèi)醫(yī)藥改革不斷深入的背景下，創(chuàng)新藥企正加速推進產(chǎn)品進醫(yī)保，通過提前降價，以求在新一輪的醫(yī)保談判中獲得先機。
據(jù)人民日報健康客戶端不完全統(tǒng)計，近期已有艾伯維的急性髓系白血病（AML）靶向新藥維奈克拉片、羅氏的脊髓性肌萎縮癥（SMA）口服藥利司撲蘭和注射用恩美曲妥珠單抗公開降價，尋求進入醫(yī)保目錄的機會。
國內(nèi)首個上市的ADC藥物恩美曲妥珠單抗今年二次降價
今年3月，赫賽萊（注射用恩美曲妥珠單抗）首次降價，其160毫克/瓶和100毫克/瓶的掛網(wǎng)價分別降至13184元和9200元，兩款降幅均為52.3%。
6月9日，羅氏制藥宣布再次調(diào)整赫賽萊（注射用恩美曲妥珠單抗）價格，價格調(diào)整后，其100毫克價格為8340元，160毫克價格為11951.63元，這是此款藥物自今年3月主動降價52.3%之后再次降價，今年累計降幅已達56.7%。
公開資料顯示，2013年2月，赫賽萊（注射用恩美曲妥珠單抗）獲FDA批準上市，用于治療已經(jīng)接受過曲妥珠單抗和紫杉醇化療失敗的HER2陽性轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者。2020年1月，此款藥物獲中國藥監(jiān)局批準上市，定價為19282元/100毫克以及27633元/160毫克。
按照此款藥物說明書推薦，每個患者的給藥劑量應(yīng)當按照體重以3.6毫克/公斤進行換算，每3周靜脈注射1次，21天為一個周期，給藥直至疾病進展或者不超過14個療程。以一個普通成人患者（60公斤）為例，該藥品年治療費用達到65萬元。
據(jù)羅氏制藥介紹，此次再次主動調(diào)整價格，是為了提高乳腺癌規(guī)范化治療的同時積極為恩美曲妥珠單抗爭取進入國家醫(yī)保目錄的機會，惠及更多患者。
急性髓系白血病（AML）靶向新藥維奈克拉片主動二次降價
中國唯一獲批上市的急性髓系白血病（AML）靶向新藥——B細胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制劑唯可來（維奈克拉片）再次降價。人民日報健康客戶端發(fā)現(xiàn)，6月14日維奈克拉100毫克ⅹ 14片裝的主規(guī)格，已經(jīng)從每盒4860元降至3835元，繼去年降價18.3%后再次下降21%。
公開資料顯示，艾伯維于2020年1月向中國國家藥品監(jiān)督管理局提交了維奈克拉片用于治療急性髓系白血病（AML）適應(yīng)癥的上市申請，不到一年就通過優(yōu)先審評通道上市。而在2021年，維奈克拉100毫克ⅹ14片規(guī)格單盒的價格就已從原來的5950元降至4860元，降價18.3%。
AML是一種侵襲性強、治療難度高、死亡率高的血液腫瘤，占全部急性白血病的70%左右，位列中國十大惡性腫瘤之列。在過去的幾十年里，由于缺乏有效治療藥物，一旦確診AML，病人往往要面臨“生死時速”的考驗。雖然現(xiàn)有醫(yī)保目錄中也有多款A(yù)ML治療藥物，但基本都是化療藥或者干擾素類藥物，尚無一款靶向藥物被納入醫(yī)保目錄用于治療AML。
唯可來（維奈克拉片）作為中國AML靶向治療時代的里程碑藥物，主動二次降價，謀求進入新一輪醫(yī)保目錄的態(tài)度積極。
首個脊髓性肌萎縮癥（SMA）口服藥利司撲蘭主動大降價
6月9日，山東藥械集中采購平臺發(fā)布關(guān)于利司撲蘭主動降價的通知。羅氏對脊髓性肌萎縮癥（SMA）罕見病藥物利司撲蘭主動下調(diào)價格，根據(jù)相關(guān)政策調(diào)整招采平臺掛網(wǎng)價格為每瓶1.45萬元。
利司撲蘭按年齡體重計算藥品，價格調(diào)整后最大使用劑量患者（2歲及以上且體重20公斤以上）年治療費用將低于45萬元。低體重的SMA患者由于用量少，年治療費用較最大劑量可至多節(jié)約2/3。
SMA是一種危及全身多系統(tǒng)、致死致殘的罕見神經(jīng)疾病，位居兩歲以下兒童致死性遺傳病的首位。重癥SMA患兒如不進行有效治療，80%的患兒會在一歲內(nèi)死亡，很少能存活超過兩歲。2018年國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》，SMA被列入第一批納入目錄的121種罕見病之一。
2021年6月17日，國家藥監(jiān)局發(fā)布公告，利司撲蘭口服溶液獲批上市，適應(yīng)癥為2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥（SMA），這也成為我國首個SMA的口服疾病修正治療藥物。
作為SMA領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物，利司撲蘭目前還沒有進入醫(yī)保目錄。羅氏制藥中國稱，其在今年也將繼續(xù)提交醫(yī)保申報材料，申請利司撲蘭參與國家醫(yī)保談判。