得益于新一輪改革浪潮，“十三五”以來的創新藥研發和臨床成果也正在慢慢浮出水面。

近日，在由中國食品藥品企業質量安全促進會和中關村醫學工程轉化中心共同主辦“第二屆北京國際醫學工程大會暨產品與技術交易博覽會”上，北京市食品藥品監督管理局藥品審評中心副主任田曉娟透露：“在北京市食品藥品監督管理局快速審評審批的全力支持下，全球首個用于治療腎性貧血的口服藥物羅沙司他在中國的Ⅲ期臨床已經完畢，領先全球其他國家的臨床研發進度，正等待審批，而羅沙司他也有望成為歷史上第一次全球研發并率先在中國上市的1.1類新藥。”

據記者了解，2014年，位于北京亦莊的琺博進公司和阿斯利康公司以1.1類新藥向中國申報開展臨床試驗，中文名為可博美膠囊，2015年獲得CFDA 授予的綠色通道。

而2015年正是此輪中國藥監改革的起點。CFDA根據《國務院關于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見（國發〔2015〕44號）》出臺了一系列改革措施，對一批具備明顯臨床價值的創新藥品以及臨床急需藥品納入優先審評。

低氧誘導因子成研發熱點

“采用注射促紅細胞生成素（EPO）治療腎性貧血的療法也顯出弊端，其有可能引發心血管不良反應甚至死亡。此外，大多數患者仍需同步注射靜脈鐵劑，而靜脈鐵劑也存在潛在風險。但目前這仍是全球主要的腎性貧血治療方式。”中國工程院院士、南京總醫院副院長劉志紅在主論壇上表示。

多年來，腎性貧血治療新藥的研發一直處于低迷不振的狀態，但基礎醫學新進展歷史性逆轉了這一格局。

有著諾貝爾獎風向標之稱的“拉斯克基礎醫學獎”，2016年把基礎醫學獎授予了低氧誘導因子（HIF）的發現。哈佛醫學院達納-法伯癌癥研究所的William G. Kaelin， Jr.，牛津大學弗朗西斯·克里克研究所的Peter J. Ratcliffe以及美國約翰霍普金斯醫學院的Gregg L.Semenza發現低氧誘導因子信號通路與細胞感知、適應氧氣有關聯。

華山醫院腎病科主任郝傳明教授介紹：“低氧誘導因子具備綜合調控能力。從1995年發現靶點到2009年完成臨床前研究，人們陸續發現低氧誘導因子可以調節多種基因轉錄，如刺激細胞生成、形成新生血管、鐵代謝等。”

目前，國際上有6個低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑類藥物正在研發，而來自中國的羅沙司他率先完成Ⅲ期臨床。臨床試驗證明，羅沙司他可以誘導紅細胞生成，而且是一種穩定的低氧誘導因子。此外，使用羅沙司他治療貧血，不需要靜脈補鐵。

郝傳明教授介紹：“從藥代動力學上講，誘導的內源性紅細胞生成素升高是適度且一過性的，耐受性良好，到目前為止沒有發現心血管事件風險升高。這也表明羅沙司他具有獨特的藥理學和臨床性質，目前數據提示羅沙司他口服安全、有效，能夠為腎性貧血患者提供更優的治療方案。”

預防、節省醫保開支角度

2017年2月，人力資源和社會保障部印發《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2017年版）》，醫保藥品目錄時隔8年后終做調整。在最新的《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》中，再次明確“完善醫療保險藥品目錄動態調整機制，探索建立醫療保險藥品支付標準談判機制，及時按規定將新藥納入基本醫療保險支付范圍，支持新藥研發”。

中國藥科大學研究生院常務副院長邵蓉教授在大會分論壇“聚焦慢病雙創——創新藥與創新管理”研討會上表示：“醫保目錄動態調整一定會對創新和創新藥給予特殊的關注，但肯定不會是一刀切。但當你對疾病有全新的治療手段，影響非常大，同時又有非常好的經濟學，有很好的數據，當然可以進去。”

據記者了解，在腎臟病領域，目前我國透析患者已全部進入城鎮和農村大病醫療保險，國家醫保花費巨大，負擔沉重。我國終末期腎病患者數為100萬～200萬人，接受透析的患者人數近40萬，年增長率高達15%～20%，透析年治療費用約10萬元，政府醫保和患者都面臨巨大的經濟負擔。

劉志紅院士指出：“隨著口服藥的問世，應該將終末期腎病的工作重點轉移至預防，在降壓和降糖的同時，高度重視貧血治療，積極延緩CKD患者的疾病進程。羅沙司他現在提供了一種全新的、更有效、更具依從性的治療方案，而醫保目錄動態調整的大門已經打開。”