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70萬一針“特效藥” 已納入醫(yī)保談判日程

2020年8月13日

最近,網(wǎng)絡(luò)上一篇關(guān)于治療罕見病“脊髓型肌萎縮(SMA)”的新藥諾西那生鈉注射液(Nusinersen)在國外一支只賣205元,可在國內(nèi)卻需要70萬元的文章引起廣泛關(guān)注。這篇文章稱,湖南一剛滿1歲男嬰因患上這種罕見病急需特效藥救命,而“特效藥”諾西那生鈉注射液一支就需人民幣70萬元,讓家境普通的男孩家庭瀕臨絕望。而有人提出,在澳大利亞,患者使用一支這個藥只需205元。很多人由此質(zhì)疑這款“特效藥”為何國內(nèi)外價格差距這么大。

脊髓性肌萎縮是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病。患兒位于脊髓前角和下腦干中的運(yùn)動神經(jīng)元丟失、變性,從而導(dǎo)致嚴(yán)重的肌肉萎縮、無力,患者連普通的翻身、蹬腿、爬行都難以實現(xiàn),最終患者可能喪失行走能力,并出現(xiàn)呼吸、吞咽障礙,給家庭和社會帶來了沉重的負(fù)擔(dān)。

2018年5月,脊髓性肌萎縮被列入國家衛(wèi)健委等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》。據(jù)了解,該病在新生兒中發(fā)病率約為 1/6000-1/10000,目前我國約有患者3萬多名。

諾西那生鈉是全球首個獲批的脊髓性肌萎縮治療藥物,截至2020年6月30日,它已在全球50個國家和地區(qū)獲批。

新藥讓患者更有希望

諾西那生鈉是一種怎樣的藥,它對脊髓性肌萎縮是否有神奇的效果?

為更客觀了解國際臨床專家對諾西那生鈉注射液的研究結(jié)果,記者查閱了部分文獻(xiàn)。

2017年《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上發(fā)表的一項研究顯示,在患有脊髓性肌萎縮的嬰兒中,接受過諾西那生鈉治療的嬰兒與對照組嬰兒相比,運(yùn)動功能有改善,且生存可能性較大。可能需要早期治療以使藥物效果最大化。這項研究由該藥的生產(chǎn)公司Biogen和Ionis Pharmaceuticals資助。

英國Expert opinion on pharmacotherapy(《藥物治療專家意見》)雜志2019年3月20日在線發(fā)表“脊髓性肌萎縮的綜合藥物治療有希望嗎?”的評論文章介紹,在上市之前,諾西那生鈉在針對嬰兒期脊髓性肌萎縮和針對2到12歲的晚發(fā)性脊髓性肌萎縮患者的兩項臨床試驗中都取得巨大成功,治療組有運(yùn)動里程碑反應(yīng)的患者比例明顯增高。還有研究顯示,通過對有脊髓性肌萎縮遺傳傾向的嬰兒(6周或更小)進(jìn)行無癥狀治療,可以使一些嬰兒表現(xiàn)出幾乎正常的運(yùn)動發(fā)育。基于臨床研究的良好結(jié)果,諾西那生鈉于2016年被美國食品藥品管理局(FDA)批準(zhǔn)用于治療兒童和成人脊髓性肌萎縮。

“FDA加速批準(zhǔn)諾西那生鈉注射液作為第一種治療脊髓性肌萎縮的藥物,是為脊髓性肌萎縮研究的成功加冕。”論文作者、美國紐約洛克菲勒大學(xué)分子與細(xì)胞神經(jīng)科學(xué)研究所馬庫斯里斯蘭(Markus Riessland)這樣稱贊諾西那生鈉。他表示:“對脊髓性肌萎縮病人及其家屬來說,現(xiàn)在比以往任何時候都有更多的希望。”

的確有用,但并非神藥

但馬庫斯里斯蘭也指出,諾西那生鈉治療脊髓性肌萎縮有三個主要注意事項:一是不同患者對諾西那生鈉的反應(yīng)有很大差異,為了預(yù)測每個患者的治療結(jié)果,最好在治療前進(jìn)行生物標(biāo)志物檢查;二是要考慮開始治療的時間點,在癥狀出現(xiàn)前進(jìn)行治療可以產(chǎn)生最佳效果,最好在神經(jīng)細(xì)胞發(fā)生退化之前就開始治療,因此在癥狀出現(xiàn)前進(jìn)行新生兒基因篩查,對于確保癥狀前治療和最佳結(jié)局至關(guān)重要;三是目前對諾西那生鈉注射液的長期效果還是個未知數(shù)。

記者查詢到了今年國外權(quán)威期刊發(fā)表的幾篇關(guān)于諾西那生鈉的研究論文,可以看出,雖然諾西那生鈉是目前治療脊髓性肌萎縮最有效的藥物,但并非“神藥”。

今年6月12日,英國Orphanet Journal of Rare Diseases雜志上發(fā)表了一篇“諾西那生鈉治療123例1型或2型脊髓性肌萎縮患兒一年后的療效:一項法國真實觀察研究”的報告。報告回顧性收集了法國23個神經(jīng)肌肉疾病中心的204例脊髓性肌萎縮兒童患者(1型或2型)的資料,其中123例患者接受了至少1年的治療。結(jié)果顯示,治療1年后,雖然患兒的神經(jīng)系統(tǒng)相關(guān)評分指標(biāo)明顯高于治療開始時,運(yùn)動功能也有改善,但兩組中沒有一例兒童經(jīng)治療后能恢復(fù)行走。研究結(jié)論稱,諾西那生鈉對脊髓性肌萎縮患兒,提供了改善生活質(zhì)量的益處,但他們?nèi)匀粐?yán)重殘疾,還是需要重癥監(jiān)護(hù)。

今年6月11日日本的一項研究,通過向131家醫(yī)院的兒科或神經(jīng)科調(diào)查發(fā)放調(diào)查問卷了解脊髓性肌萎縮患兒患病與治療情況,有13例患者接受了諾西那生鈉治療,結(jié)果各有不同,有的沒有明顯影響,有的從不能坐到能夠獨立坐。

今年7月1日,Journal of Nature and Science of Medicine雜志發(fā)表的一項研究中,研究人員對沙特阿拉伯的四個護(hù)理中心中,5名依賴呼吸機(jī)的脊髓性肌萎縮患兒進(jìn)行研究,觀察通過諾西那生鈉治療后,患兒能否脫離呼吸機(jī),并從兒科重癥監(jiān)護(hù)病房(PICU)出院。這5名患兒都接受了至少4劑諾西那生鈉的鞘內(nèi)注射治療。結(jié)果發(fā)現(xiàn),在治療開始后的12個月,只有一例患者表現(xiàn)出臨床改善,而其他4例患者呼吸狀況并沒有改善,無法脫離呼吸支持,只能仍在PICU住院。

在我國,2019年10月14日,3名脊髓性肌萎縮患兒在復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院接受諾西那生鈉注射液鞘內(nèi)注射,這是我國首批成功接受該藥治療的患者。

我國部分患兒在注射用藥后,運(yùn)動能力有一定程度恢復(fù)。據(jù)中國網(wǎng)報道,湖南省兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師吳麗文表示,湖南一名2歲11個月大的患兒今年5月開始注射該藥,目前已注射4次,治療后運(yùn)動能力得到較好恢復(fù)。

“從治療上來講,諾西那生鈉注射液的確有用,但并不能完全逆轉(zhuǎn)病情。”國家兒童醫(yī)學(xué)中心、北京兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師呂俊蘭稱。

藥價懸殊在于是否納入醫(yī)保 國家將與企業(yè)進(jìn)行價格談判

2018年9月,諾西那生鈉注射液作為已在境外上市且臨床急需的罕見病治療新藥,被我國國家藥品監(jiān)督管理局納入優(yōu)先審評審批程序;2019年2月在我國獲批。但目前未納入醫(yī)保,由患者自費承擔(dān)。在國內(nèi),該藥每單位價格為69.97萬元。

網(wǎng)絡(luò)有傳言稱該藥“在澳洲售價僅41美元,約合人民幣280元”“在日本近乎免費”,并稱“我們的醫(yī)院暴利居然到了如此駭人聽聞的程度”等。有媒體發(fā)現(xiàn),據(jù)澳大利亞藥品福利計劃(PBS)官網(wǎng)的公開信息顯示,諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計劃,藥品的政府采購單支價格為11萬澳元(約合人民幣55萬元),患者自付費用為41澳元。也就是說,41澳元(約合人民幣205元)不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價格,而是政府報銷后的自費價格。記者還發(fā)現(xiàn),全球?qū)⒃撍幖{入公費醫(yī)保的國家有限。在美國,該藥每支售價12.5萬美元。

8月6日,諾西那生鈉注射液的研發(fā)和制造商渤健(BioGen)在微信公眾號“渤健生物”上發(fā)表聲明:

“根據(jù)國家相關(guān)規(guī)定,參加2019年國家醫(yī)保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準(zhǔn)的藥品。諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批,不符合參加2019年國家醫(yī)保談判的條件,因此并未參加2019年國家醫(yī)保談判。”

據(jù)紅星新聞報道,國家醫(yī)保局信訪辦工作人員表示,諾西那生鈉注射液自2019年在國內(nèi)上市以來,已被納入醫(yī)保談判日程,國家希望和相關(guān)藥企業(yè)談判,將藥物價格降下來,進(jìn)而滿足脊髓性肌萎縮患者的需要。

來源(醫(yī)藥網(wǎng)) 作者(醫(yī)藥網(wǎng))

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