千萬“孤兒”等藥來：世界最大“孤兒藥”市場病在哪兒
作者：佚名 來源:醫藥網 2016-12-30 
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既然國內研發動力不足，是否可以從國外引進孤兒藥？事實上，因為人口基數大，中國有世界上最大的罕見病藥物市場，但是孤兒藥藥企的產品要想進入中國壁壘也比較高。有學者統計，從2000年到2010年，美國上市了64種“孤兒藥”，中國僅有16種；其中，中國市面上的“孤兒藥”有10種完全依賴進口，1種以進口為主。
治療漸凍癥的進口藥物。
臨床試驗是孤兒藥進入中國的第一個難關，按照規定，臨床試驗要有不少于200例病例。而一種罕見病，可能全國就只能找到100多人。同時，要完成引進的全套申請、審批程序，往往需要5～6年。
黃如方認為，孤兒藥的問題要解決，一定要有一整套解決方案，包括經費支持、專利保護、稅收減免等方面的政策。
以浙江省為例，經過多方談判，2016年1月1日起，戈謝病、苯丙酮尿癥、漸凍癥治療領域里的三種特殊藥品，被列入浙江省大病保險用藥報銷范圍。其中，戈謝病治療費用相當昂貴，針對性的藥品“思而贊”每支售價大約26500元，患者家庭月花費超過10萬元。該政策大大緩解了患者家庭的經濟壓力。
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