研發(fā)利好持續(xù)釋放 兒童用藥市場茁壯成長
作者：佚名 來源:醫(yī)藥網(wǎng) 2018-5-18 
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他山之石可以攻玉
“很多國家都經(jīng)歷過這種情況。”國家藥品審評機構(gòu)首席科學(xué)家徐增軍指出，我國在兒童藥研發(fā)上面臨的問題是很多國家和地區(qū)都遇到過的，我國一定能攻克這個難題。
據(jù)徐增軍介紹，用于兒童的藥物必須經(jīng)過充分研究與評估，并進行兒童臨床試驗研究。上世紀(jì)90年代，美國也曾遭遇兒童藥研發(fā)困境，美國食品藥品監(jiān)管局（FDA）批準(zhǔn)的上市藥品中，只有20%～30%被證明適用于兒童；另有8%的藥品從藥理學(xué)上看適用于兒童，但卻沒有兒童用藥信息。
為了補上兒童用藥缺口，美國通過嚴(yán)格的立法來鼓勵或強制兒童藥物研發(fā)，其中包括《兒童最佳藥品法案》和《兒童研究平等法案》。“這兩個法案變成了永久法案，在美國兒童藥研發(fā)中起到了非常重要的作用。”徐增軍說。此后，美國有700多個藥品有了新的兒童使用信息。
《兒童最佳藥品法案》實施的目的是把最好的藥品用到兒童身上，它鼓勵已上市的藥品開展兒童相關(guān)試驗。如果廠家自愿開展兒童試驗，將該藥品對兒童是否有效寫入說明書，那么無論試驗結(jié)果是好是壞，該藥品都將擁有6個月的市場獨占期。對那些沒有專利、企業(yè)不愿意開展研究的藥品，美國也鼓勵健康研究院資助民間研究，以得到兒童適用信息。
《兒童研究平等法案》則要求新藥開發(fā)要重視兒童這一弱勢群體。研究者在開展新藥研究時，必須提交兒童研發(fā)計劃用于與監(jiān)管部門探討并形成共識。是否完成兒童藥的研究部分，是FDA批準(zhǔn)藥品上市的重要指標(biāo)之一。
歐盟也采取了和美國類似的做法。公開資料顯示，歐盟于2007年開始實行《兒科藥品法規(guī)》，規(guī)定所有的新藥和新適應(yīng)證都要向藥品監(jiān)管部門提交其兒科用藥試驗計劃，并依據(jù)該條例建立了專事監(jiān)管兒科用藥的機構(gòu)——歐盟兒科藥物委員會。自2007年到2015年12月，歐盟共批準(zhǔn)238種新兒科用藥和39種兒童藥物新劑型。
上述經(jīng)驗對于我國解決兒童用藥難題具有借鑒意義。“我們必須認(rèn)識到，新藥開發(fā)是一個長期而復(fù)雜的過程，研究過程中可能面臨諸多挑戰(zhàn)。” 徐增軍提醒說，企業(yè)要建立良好的研發(fā)團隊，從不同路徑進行研究開發(fā)。
頂層設(shè)計引導(dǎo)產(chǎn)業(yè)發(fā)展
兒童藥短缺問題引起了國家和政府部門的高度關(guān)注。2017年10月中辦、國辦印發(fā)的《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》提出，要完善和落實藥品試驗數(shù)據(jù)保護制度，對包括兒童專用藥在內(nèi)的幾類藥品給予一定的數(shù)據(jù)保護期，鼓勵研發(fā)創(chuàng)新。
在此之前，已有多部門發(fā)文，從多角度保障兒童用藥的市場供給。2016年以來，工業(yè)和信息化部、國家衛(wèi)生部門和國家藥品監(jiān)管部門聯(lián)合印發(fā)鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單，兩批清單共有72個品種被列入。“清單涵蓋了兒科多個系統(tǒng)疾病的臨床急需用藥，目前已經(jīng)有30余家企業(yè)提交了注冊申請。”劉嘉楠介紹說。
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