首批罕見病國家目錄發布，藥企掘金孤兒藥市場有四重點！
作者：佚名 來源:醫藥網 2018-5-25 
打印內容
5月22日，《醫藥經濟報》記者從權威人士處了解到，國家衛健委、科技部、工信部、國家藥監局等5部門已聯合制定、發布了《關于公布第一批罕見病目錄的通知》。從這份目錄上看，白化病、肌萎縮側索硬化、非典型溶血性尿毒癥、血友病以及帕金森病等121種罕見病被納入。
孤兒藥研發四大重要因素
消息甫出，不少關注罕見病藥物領域的業內人士均表示，目前國內并沒有罕見病的定義，雖然只有121種，但已是邁出了罕見病事業非常重要的一步。更值得關注的是，國家鼓勵發展罕見病藥物，接下來藥物和治療手段的定價，定價的合理與否是罕見病藥物真正進入市場的“門票”；其次是持續耐心地培育市場，隨著醫生受眾人數的增加，醫療水平的提高是決定未來能夠有商業回報以及最終回報大小的關鍵。還有人認為，下一步還需要注重基層醫生對罕見病識別的能力和相關輔助系統的建立，這需要時間和過程來積累。
國家“千人計劃”專家、南京應諾醫藥科技有限責任公司董事長鄭維義告訴記者，目前國內“孤兒藥”研發仍在起步階段，研發企業少、規模不大。免臨床“附條件”批準上市，非常有利于罕見病新藥研發。“從這份目錄來看，總的來說是正面的。目前官方沒有罕見病定義，先出目錄，至少給企業指明了方向。”
對于未來怎么把罕見病藥物做好，鄭維義提出了自己的思考：
首先，開發罕見病藥物如果只盯住國內市場是沒有前途的，畢竟罕見病人群非常有限，因此必須站在全球角度開發罕見病藥物；
其次要有稅收支持。如果罕見病藥研發企業有國內還沒有的新產品上市，就應考慮減免其銷售所得之稅收，同時要求企業將減免的稅收再投入到罕見病藥物的開發上去，這樣就形成了正循環；
再一個就是定價權問題，參照國外經驗，可給企業應有的自主定價權去與價格管理部門協商定價。國外的罕見病藥物定價，是基于很深入的藥物經濟研究后企業自主定價的；
最后就是支付問題，由于罕見病藥物開發難度大、人群少，高價是肯定的，怎么保障藥物的可及性？可以從兩個方面想辦法：一是建立以商業保險為主、國家醫保為輔，聯合慈善及企業捐贈等相結合的多方支付的新型保障體系。光靠國家醫保是不現實的，倒不如以罕見病為試點，靠市場化推動社會保障體系的改革，再把罕見病保障體系改革試點與精準扶貧結合起來。同時，可參照車險強的思路，在新生兒出生就強制繳納很少的資金用于建立國家罕見病基金，貧困地區新生兒由國家交付，這樣企業良性研發的積極性就會被調動起來。
“總之，國家列出了目錄是好事，期待更多的罕見病逐步納入目錄。否則，對有些企業來說，如果自己企業研發的罕見病藥物不在目錄之內，還能繼續做嗎？這是一個疑問。”鄭維義表示。
上篇：
下篇：
甘公網安備 62010202003333號