首批罕見病國家目錄發布，藥企掘金孤兒藥市場有四重點！
作者：佚名 來源:醫藥網 2018-5-25 
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據悉，2016年9月罕見病發展中心發布《中國罕見病參考名錄》共計147種疾病，其中有88種疾病與國家版罕見病目錄重疊。此次國家版目錄的發布是在整個行業多方努力的結果。由于患者數量較少、藥品開發成本高，國內制藥企業在開發罕見病用藥上缺乏積極性，國際藥企又因缺少保險支持不愿進入中國市場，使得這類藥成了“孤兒藥”，患者只能用昂貴的進口藥，最后無法承擔用藥成本放棄治療。
探索臨床隊列研究新模式
據悉，目前世界上已知有7000多種罕見病。通過疾病注冊登記系統開展臨床隊列研究是罕見病研究的重要手段之一。近十年來，國內不少區域性醫療中心和部分專科的學科帶頭人建立了多個單病種或多病種的區域性或全國性罕見病臨床隊列，但全國性的大規模罕見病注冊登記尚無先例。2016年底，由北京協和醫院牽頭，聯合全國20家具有豐富罕見病資源的大型醫院，啟動了國家重點研發計劃“罕見病臨床隊列研究”，建立了國家罕見病注冊登記平臺，建設基于信息學創新技術的國家罕見病臨床數據庫和生物標本庫。
目前信息平臺的建設已初具規模，建立了130余種罕見病的臨床病例報告標準與規范，針對60余種罕見病采集臨床信息近9000例。該罕見病注冊系統還對國內外優勢資源進行整合，為一線臨床醫生與科研工作者提供完整的罕見病隊列研究平臺，包括：提供一系列臨床基因組學工具培訓與開源使用；建設并完善中文罕見病知識庫；與多個國際罕見病學術組織建立戰略合作，促進各方協作與資源共享等。
加速國內孤兒藥研發與上市
“孤兒藥”一詞來源于1983年美國的《孤兒藥法案》，特指針對罕見疾病的治療藥物、診斷試劑或預防手段。由于罕見病發病率低，孤兒藥的研發回報往往不及常見病藥物，美國、歐盟、日本等許多國家和地區先后出臺了針對孤兒藥上市的福利措施，以鼓勵藥物研發機構對此類藥物投入更多的研發精力。近年來，我國也對罕見病治療和孤兒藥研發領域給予更多重視和支持。
2017年10月，中共中央辦公廳、國務院辦公廳發布了《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》，提出要“支持罕見病治療藥品醫療器械研發…罕見病治療藥品醫療器械注冊申請人可提出減免臨床試驗的申請”，以加快罕見病藥品醫療器械的上市審評審批。
北京藥伙伴罕見病數據研究院統計發現：截至2017年10月，美國上市的孤兒藥有477個品規，中國已引進82個；日本上市293個品規中，已引入中國67個；澳大利亞上市的287個品規中，50個已在中國上市；歐盟上市的76個品規中，中國上市10個。
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