政策紅利釋放 罕見病用藥領域實現突破
作者：中國醫藥報 來源:醫藥網 2022-11-24 
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9月22日，央視新聞頻道《東方時空》欄目播出的《臨床急需藥品臨時進口政策落地 “救命藥”氯巴占今天開出全國首張處方》稱，在國家衛生健康委、國家藥監局等多部門共同努力下，作為臨床急需藥品臨時進口的原研藥、一度被稱為“救命藥”的氯巴占，在北京協和醫院開出全國第一張處方。
此階段輿論主要關注以下四個方面。
一是關注進口氯巴占和國產氯巴占的價格及購買渠道。經濟觀察網發表的《癲癇患兒藥物氯巴占正式獲批入院 每盒317元》一文稱，9月22日，北京協和醫院相關醫生確認，進口氯巴占當日已正式進入醫院，每盒價格為317元，藥品規格為10毫克×100片/盒。
澎湃新聞發表的《國產氯巴占獲批：患兒家長盼藥已久，藥企估計十月之后可購買》一文稱，宜昌人福藥業銷售人員介紹，預計10月之后就可以在指定醫院購買到國產氯巴占片。9月21日，罕見癲癇患兒病友群一名家長表示，對家長來說，國產氯巴占獲批上市是個好消息，不過從藥物獲批再到醫院能開出處方可能還需要一定時間，大家都在等待中。
新京報發表的《氯巴占原研藥上市、首仿獲批，罕見病藥物將迎政策紅利》一文稱，從擬牽頭進口和使用氯巴占的醫療機構名單來看，共有50家醫院，其中北京共有6家，包括中國醫學科學院北京協和醫院、北京大學第一醫院、北京大學人民醫院、首都醫科大學附屬北京兒童醫院、首都醫科大學附屬北京天壇醫院、中國人民解放軍總醫院。
二是關注罕見病用藥困境。如藍鯨財經發表的《緩解癲癇患兒用藥難，國產首仿氯巴占獲批上市，罕見病少藥且藥貴困境依舊待解》一文稱，罕見病用藥面臨的困境主要包括三方面。首先是準入層面，仍有部分罕見病用藥未在我國上市。其次是支付方面，與常見病相比，罕見病用藥的醫保覆蓋較少，醫保報銷比例較低，患者的經濟負擔較重，各地區保障水平存在差異。最后是診療方面，不同個體預后和治療效果差異大，同時，與常見病相比，建立疾病特定的、敏感的、穩定的臨床和患者結果研究更為困難。部分業內人士建議，我國可以借鑒國外法規體系經驗，對罕見病藥品研發、引進、生產、供應、保障、市場監督等進行系統性規范，進一步促進罕見病孤兒藥創新研發及引進上市。
三是認為政策支持有效提升罕見病用藥可及性。如21財經發表的《國產氯巴占片10月上市：一致性評價提升罕見病用藥可及性》一文稱，我國仿制藥質量和療效一致性評價政策實施后，國內企業加速進行仿制藥研發和一致性評價工作，快速推動在國際上已被證明療效和安全性的藥品快速進入國內市場。因發病率低、患病人群少，諸多罕見病治療領域企業投入研發新藥動力不足，導致藥品更新換代頻率不高，不少患者甚至面臨無藥可用的困境。一致性評價相關政策的實施有利于推動罕見病治療藥物研發。
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