政策紅利釋放 罕見病用藥領域實現突破
作者：中國醫藥報 來源:醫藥網 2022-11-24 
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《從呼吁到落地，氯巴占用藥問題解決的這一年》一文稱，從呼吁到落地，氯巴占用了不到一年時間。中國藥科大學基礎醫學與臨床藥學院教授康震表示，國產仿制藥獲批和進口氯巴占上市幾乎同步，這說明相關部門對民眾的呼聲回應更快更好了，國家衛生健康委、國家藥監局等多部門共同努力最終讓患者獲益。
錢江晚報·小時新聞發表的《時評丨“救命藥”氯巴占上市，疾病可以罕見，生命至上不會罕見》一文稱，此次國產氯巴占片上市，使罕見癲癇病患者的用藥難題迎刃而解。為建設一個更高質量、更高保障水平的全民醫療保障體系，國家一直在努力，罕見病“救命藥”國產氯巴占上市，一系列“小眾藥”進入醫保，體現著對生命的尊重，體現了人民至上、生命至上的理念。
二是認為相關部門還需在加快罕見病用藥研發、生產、上市等方面加大工作力度。如新京報網發布的《國產氯巴占上市，對罕見病用藥就要有“罕見力度”》一文稱，罕見病用藥如此緊缺，除了市場交易和藥品流通等方面存在障礙之外，最根本的原因是特效藥品種稀缺，研發進展緩慢。因此，建議通過鼓勵成果轉化、發放研發補貼等方式，激勵罕見病藥品研發與生產，將更多質優價廉的特效藥、救命藥送到罕見病患者手中。
齊魯晚報·齊魯壹點發表的《洋蔥快評丨緩解罕見癲癇病患者購藥難，山東做出了表率》一文稱，相關部門有必要在加快罕見病靶向藥物研發、上市方面加大工作力度。一方面，擴大罕見病靶向藥物種類，讓更多罕見病靶向藥物進入市場，解決罕見病群體購藥難題；另一方面，要加大政策輸出，既要讓患者買得起藥，也要讓藥廠和研發機構看到發展機遇，防止相關藥物上市后再退市的情況出現。
三是關注國內藥企對罕見病藥物的研發布局。如《上海證券報》刊登的《國產氯巴占上市?藥企加速布局罕見病領域》一文稱，氯巴占獲批上市僅是本土企業涉足罕見病領域的最新成果之一。在政策支持下，隨著資本不斷涌入，已有不少本土企業涉足罕見病領域，并取得積極進展。例如，榮昌生物、君實生物、翰森制藥、恒瑞醫藥、北海康成、甘李藥業、邁博藥業、正大天晴等多家藥企在罕見病用藥領域均已有所布局。
四是關注多地醫院開出氯巴占處方。如長江日報客戶端、極目新聞等10月28日發文表示，臨時進口氯巴占在武漢兒童醫院、山東大學附屬兒童醫院（濟南市兒童醫院）開出處方。
在微博平臺，“首款國產癲癇救命藥氯巴占上市”“國產救命藥氯巴占上市患兒家屬發聲”等話題引發網民熱議，閱讀量超500萬人次。
輿情點評
國產藥上市、原研藥進口，相關政策舉措的落地見效獲得一片贊譽之聲，難治性癲癇病患者的臨床需求得到一定程度的滿足。從國外有藥國內不能合法使用，到國外藥品在國內合規流通，再到國產藥上市，這一系列轉變得益于政策的推動與護航。《臨床急需藥品臨時進口工作方案》的出臺為同類情況藥品在我國的臨床使用開辟了綠色通道，也為類似情況的罕見病患者帶來了希望和便利。
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